Коротко
- «Ридженерон фармасьютикалс» (Regeneron Pharmaceuticals) вложит средства в «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) во имя совместной разработки и коммерциализации лекарственных средств, опирающихся на концепцию РНК-интерференции и предназначенных для терапии широкого спектра заболеваний. Согласно условиям сделки, «Ридженерон» авансом внесет 400 млн долларов наличными и столько же инвестициями в акционерный капитал «Алнайлам», плюс до 200 млн долларов по мере развития проектов и определенное роялти от продаж.
- РНК-интерференция (RNAi) — естественный механизм подавления экспрессии гена (сайленсинг) на стадии транскрипции, трансляции, деаденилирования или деградации матричной РНК (мРНК) при помощи малой интерферирующей РНК (миРНК). Основная заслуга «Алнайлам», убившей полтора десятка лет на доведение РНК-интерференции до ума, состоит в разработке технологии, реализующей защиту уязвимых синтетических миРНК от разрушения нуклеазами и их таргетную доставку, пролонгированное действие и исключение нецелевого воздействия RNAi-препаратов.
- В августе 2018 года «Алнайлам» получила разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Онпаттро» (Onpattro, патисиран) — первый в мире препарат, построенный на базе технологии РНК-интерференции. Инновационное лекарственное средство предназначено для терапии взрослых пациентов, страдающих наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR) с полинейропатией (hATTR-PN), также известным как семейная амилоидная полинейропатия (FAP).
Подробности
В рамках пятилетнего сотрудничества партнеры займутся тремя десятками мишеней. Основной упор будет сделан на офтальмологические и неврологические заболевания.
Определенную подпитку получат мишени, экспрессирующие в печени. Так, будет изучена комбинация из экспериментальных позелимаба (pozelimab, REGN3918), моноклонального антитела против компонента 5 системы комплемента (C5), и РНК-интерференционного цемдисирана (cemdisiran, ALN-CC5) — в терапии опосредованных C5 заболеваний, таких, к примеру, как пароксизмальная ночная гемоглобинурия, атипичный гемолитико-уремический синдром, IgA-нефропатия (болезнь Берже). В настоящее время редкие болезни C5-опосредованной этиологии лечат дорогостоящими «Солирисом» (Soliris, экулизумаб) и «Ултомирисом» (Ultomiris, равулизумаб), за которыми стоит «Алексион фармасьютикалс» (Alexion Pharmaceuticals).
«Алнайлам» и «Ридженерон» уже прорабатывают вопрос неалкогольного стеатогепатита (НАСГ), борьба с которым в последнее время стала одной из наиглавнейших задач фармотрасли. Проверяется гипотеза подавления экспрессии гена HSD17B13, кодирующего фермент 17β-гидроксистероиддегидрогеназу типа 13: мол, носители варианта HSD17B13 с потерей функции характеризуются сниженным риском хронического заболевания печени и прогрессирования стеатоза до стеатогепатита.
Если ранее «Алнайлам» намеревалась ежегодно подавать заявки на проведение клинических испытаний одного-двух новых препаратов-кандидатов, то теперь же, благодаря поддержке со стороны «Ридженерон», число таких заявок вырастет до двух-четырех каждый год.
Попутно объявлено о закрытии сотрудничества образца 2014 года между «Алнайлам» и «Санофи» (Sanofi) в стезе РНК-интерференционной терапии редких наследственных заболеваний. Все договоренности остались в силе. «Алнайлам» сохранила за собой «Онпаттро» и его продолжение в лице вутрисирана (vutrisiran), который, будучи аналогично ориентированным на транстиретиновый амилоидоз, является подкожным (а не внутривенным) и характеризуется куда более пролонгированным действием. «Санофи» забрала фитусиран (fitusiran) для терапии гемофилии A и B.
