«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы всё делаем через мозг.®

«Окслумо»: первое лекарство против первичной гипероксалурии 1-го типа

Лумасиран — единственное работающее лекарство от этого редкого генетического метаболического заболевания.

«Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) предложила «Окслумо» (Oxlumo, лумасиран) — новый лекарственный препарат, предназначенный для терапии первичной гипероксалурии 1-го типа в любом возрасте.

  • Маркетинговое разрешение выдано Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Вердикт Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ожидается в ближайшее время.

ПОЧЕМУ ЭТО ВАЖНО. До этого первичная гипероксалурия 1-го типа не располагала каким-либо одобренным специфическим лечением, направленным на причину заболевания, а не только на его симптомы.

О ЧЁМ ВООБЩЕ РЕЧЬ. Первичная гипероксалурия, или оксалоз, — редкое аутосомно-рецессивное метаболическое нарушение, вызванное дефектным метаболизмом глиоксилата, приводящим к чрезмерной выработке оксалата и патологическому отложению оксалата кальция в различных органах.

  • Первичная гипероксалурия 1-го типа — самая распространенная (1–3 случая на миллион) и самая тяжелая форма заболевания. Причина заключена в мутации гена AGXT, кодирующего фермент аланин-глиоксилат-аминотрансферазу (AGT), который катализирует трансаминирование глиоксилата в глицин. Медиана возраста манифестации — 5,5 лет. Клиническая картина варьируется от младенческого нефрокальциноза и потери веса и отставания в физическом развитии до рецидивирующего или эпизодического образования камней у взрослых.
  • Недостаточность AGT приводит к накоплению глиоксилата и чрезмерной выработке оксалата и гликолата. Обилие оксалата отражается ненормальным отложением оксалата кальция в почках, стенках кровеносных сосудов, костях, суставах, сетчатке, коже, костном мозге, сердце и центральной нервной системе. Всё это вызывает множество осложнений: нефрокальциноз, нефролитиаз (почечнокаменную болезнь), хроническую болезнь почек, боль в костях и переломы, нарушение зрения, атеросклероз, гипотироидизм, дисфункцию сердца (сердечную недостаточность, аритмию, блокаду сердца, левожелудочковую гипертрофию и т. п.).

МЕХАНИЗМ ДЕЙСТВИЯ. Подкожно назначаемый лумасиран (lumasiran) таргетирован против матричной РНК (мРНК) гена гидроксикислой оксидазы 1 (HAO1), кодирующего гликолатоксидазу (GO). Сайленсинг (подавление экспрессии) гена HAO1 приводит к сдерживанию печеночного синтеза фермента GO, субстрата для продукции оксалата. В итоге снижаются уровни оксалата в моче и плазме.

НЕ ПРОХОДИТЕ МИМО

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ GDPR