«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Золдженсма»: обновленные результаты лечения спинальной мышечной атрофии

Генная терапия продолжает демонстрировать небывалую эффективность.

В мае 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило «Золдженсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек) — генную терапию спинальной мышечной атрофии с биаллельной мутацией гена выживаемости моторных нейронов 1 (SMN1) у детей в возрасте младше двух лет. Препарат подходит как симптоматическим пациентам, так и предсимптоматическим, выявляемым генетическим тестированием. Стоимость «Золдженсма», который вводится однократно, составляет 2,125 млн долларов. Препарат разработан «Авексис» (AveXis), которую «Новартис» (Novartis) купила за 8,7 млрд долларов.

Онасемноген абепарвовек (onasemnogene abeparvovec, AVXS-101) представляет собой генотерапевтическое лечение, после единственной дозы обеспечивающее замену отсутствующего или дефектного гена SMN1, как причины спинальной мышечной атрофии, на его функциональную копию. Итогом становится нормальная выработка белка SMN — и соответствующее излечение заболевания.

В августе регулятор приступил к расследованию фактов манипулирования данными, включенными в регистрационное досье «Золдженсма». Впрочем, подделанные сведения критическими не являются: они использовались только в ходе начальной проверки лекарства, а в процессе нынешнего коммерческого производства препарата не применяются. Как бы то ни было, мошенничество повлекло за собой ряд последствий, включая общественное порицание, увольнение ответственных сотрудников, а также некоторую настороженность в отношении декларируемой эффективности «Золдженсма».

Сейчас «Новартис» поделилась обновленными результатами как продолжающихся, так и завершившихся клинических испытаний «Золдженсма».

Так, дальнейшие наблюдения за пациентами идущих клинических испытаний STR1VE (NCT03306277) фазы III и окончившихся START (NCT02122952) фазы I/IIa, в которых «Золдженсма» проверяется в лечении спинальной мышечной атрофии типа I, клинические симптомы которой манифестировали до наступления шестимесячного возраста, установили, что эффект генотерапии проявляется со временем, укладываясь в хронологию взросления здоровых детей: всё большее число пациентов обретает способность сидеть, стоять и ходить самостоятельно, попутно избавляясь от необходимости в поддерживающей искусственной вентиляции легких и фоновом назначении «Спинразы» (Spinraza, нусинерсен). И да, все пациенты по-прежнему живы.

Продолжающиеся клинические испытания SPR1NT (NCT03505099) фазы III среди предсимптоматических пациентов в возрасте до шести недель, кому грозит диагноз спинальной мышечной атрофии типа I или II, подтвердили разумность заблаговременного назначения «Золдженсма»: существуют предпосылки, что развитие детей будет происходить точно так же, как их здоровых сверстников.

Идущие клинические испытания STRONG (NCT03381729) фазы I/II интратекального, а не внутривенного введения «Золдженсма» при спинальной мышечной атрофии типа II среди детей более старшего возраста (от двух до пяти лет) засвидетельствовали положительную динамику улучшения моторных функций.

Со всеми данными, касающимися текущих результатов генотерапевтического лечения спинальной мышечной атрофии при помощи «Золдженсма», можно ознакомиться в обширном и постоянно актуализируемом материале «Мосмедпрепаратов» — «„Золдженсма“: генная терапия, которая вылечит спинальную мышечную атрофию. Все подробности».

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ