«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Сипонимод против рассеянного склероза: неадекватная стоимость лечения

Рассеянный склероз по-прежнему выгодно не лечить. Или нет?

В марте 2019 года был одобрен «Майзент» (Mayzent, сипонимод) — новый препарат, изменяющий течение рассеянного склероза (ПИТРС). Лекарственное средство, подготовленное «Новартис» (Novartis), получило разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на терапию взрослых пациентов с рецидивирующими типами этого демиелинизирующего заболевания, включая клинически изолированный синдром (CIS), рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз (RRMS) и вторично-прогрессирующий рассеянный склероз (SPMS) в активной форме (то есть по-прежнему сопровождающийся рецидивами).

Что важно, «Майзент» стал первым официально рекомендованным ПИТРС против вторично-прогрессирующего рассеянного склероза. Эта форма болезни характеризуется постепенным ухудшением неврологических функций, с течением времени приводящим к прогрессирующему накоплению инвалидизации (необратимой и в основном независящей от рецидивов), которая серьезно влияет на способность пациентов выполнять даже простые каждодневные задачи. У половины больных в течение десяти лет после манифестации RRMS, на первоначальные диагнозы которого приходится 85% всех случаев, развивается SPMS, и у 90% — в течение 25 лет.

Иммуномодулирующий сипонимод (siponimod) представляет собой пероральный избирательный агонист сфингозин-1-фосфатных рецепторов (S1PR) подтипов 1 (S1PR1) и 5 (S1PR5). Его уместно воспринимать усовершенствованной версией финголимода (fingolimod), являющегося неспецифическим модулятором S1P ввиду связывания с его рецепторами 1, 3, 4 и 5 (S1PR1, S1PR3, S1PR4 и S1PR5).

Эксперты Института клинико-экономической экспертизы (ICER), к вердиктам которого игроки фармотрасли прислушиваются со всем вниманием, провели тщательную оценку адекватности ценообразования «Майзента», за годовой курс которого швейцарский фармацевтический гигант просит 88,5 тыс. долларов.

По мнению специалистов, хотя та степень, с которой сипонимод сдерживает прогрессирование рассеянного склероза вне зависимости от влияния препарата на рецидивирующую активность заболевания, остается неопределенной, имеющиеся данные с надлежащей убедительностью свидетельствуют, что сипонимод наделяет пациентов с SPMS в активной форме совсем небольшим преимуществом перед теми больными, которые получают наилучшую симптоматическую терапию. И потому нынешняя стоимость лечения сипонимодом является многократно завышенной.

Как полагают в ICER, справедливая стоимость годового курса «Майзента», рассчитываемая по методологии оценки качества жизни с учетом прожитых лет (QALY), должна укладываться в диапазон 22–32 тыс. долларов. Если бы регулятор одобрил применение сипонимода и для пациентов с неактивным SPMS, справедливая цена была бы еще ниже: между 8 и 12 тыс. долларов — поскольку «Майзент» для такой категории больных в целом бесполезен.

Доказательства и клиническая результативность сипонимода не позволяют позиционировать его препаратом, обеспечивающим какую-либо уникальную терапевтическую результативность в отношении рассеянного склероза, причем это справедливо для любого его фенотипа, включая активный SPMS. Сипонимод следует относить к группе расхожих высокоэффективных ПИТРС против рецидивирующих типов рассеянного склероза, в которую входят такие лекарственные средства, как «Гилениа» (Gilenia, финголимод), «Лемтрада» (Lemtrada, алемтузумаб), «Тизабри» (Tysabri, натализумаб) и «Окревус» (Ocrevus, окрелизумаб).

С учетом явной схожести сипонимода с финголимодом страховым организациям имеет смысл обратить приоритетное внимание на последний ввиду появления его недорогих генерических копий.

Среди проблемных и незакрытых вопросов к «Майзенту»:

  • Диагностика. Провести точную клиническую черту между RRMS и SPMS затруднительно по той причине, что при первом инвалидизация может ухудшаться, а при втором могут случаться рецидивы. Не исключено, у некоторых пациентов, включенных в клинические испытания сипонимода, был диагноз RRMS вместо SPMS.
  • Прогрессирование без привязки к активности рецидивов. Точно неясно, сдерживает ли сипонимод прогрессирование инвалидизации посредством предупреждения рецидивов. Недостаточно также доказательств в пользу сипонимода для пациентов с неактивной формой SPMS.
  • Отмечаемые пациентами исходы и пациент-ориентированные исходы. В клинических испытаниях сипонимода не были проанализированы некоторые исходы, важные для пациентов: например, улучшение симптомов рассеянного склероза, бремя ухода, психическое здоровье, качество жизни.
  • Долгосрочные эффекты. Недостаточно доказательств относительно безопасности и эффективности сипонимода в долгосрочной перспективе.
  • Сравнения с другими ПИТРС. Необходимы надежные данные для того, чтобы определиться со статусом сипонимода по отношению к другим ПИТРС.

Официальная позиция «Новартис», отражающая взгляд на отчет ICER, сводится к претензиям к методологии: мол, оценка экономической рентабельности «Майзента» базируется на сравнении с отсутствием какой либо фармакотерапии, притом что на практике большинство пациентов с SPMS всегда получали ПИТРС, хотя и без клинических доказательств их эффективности при вторично-прогрессирующем рассеянном склерозе.

К слову, мало того что QALY-методологией ICER недовольны фармпроизводители и лоббисты фармотрасли, на нее жалуются пациентские сообщества, ведь если какие-либо новые лекарства попадают под ценовую критику этой некоммерческой организации, велика вероятность, что страховщики не включат их в свои формуляры. В итоге формируется среда, дискриминирующая хронических больных, пожилых людей и инвалидов.

Сипонимод против рассеянного склероза: неадекватная стоимость лечения
Никем и ничем не сдерживаемый рост стоимости препаратов, изменяющих течение рассеянного склероза (ПИТРС). Изображение: Oregon Health and Science University.

Тем временем стоимость терапии рассеянного склероза продолжает расти с каждым годом: фармпроизводители не останавливаются в увеличении цен на старые ПИТРС даже на фоне появления более современных препаратов. К примеру, если в 2004 году застрахованные американские пациенты с рассеянным склерозом выкладывали из собственного кармана в среднем 15 долларов в месяц, то в 2016 году самостоятельные расходы составляли 309 долларов — 20-кратный рост за 12 лет.

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ