«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Синес»: лекарство при эритропоэтической протопорфирии

Афамеланотид для профилактики фототоксичности.

Австралийская «Клинувел фармасьютикалс» (Clinuvel Pharmaceuticals) заручилась одобрением Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Синес» (Scenesse, афамеланотид) — новый лекарственный препарат, предназначенный взрослым пациентам с эритропоэтической протопорфирией, желающим продлить время безболезненного пребывания на солнце. «Синес» реализован в виде подкожного имплантата размером 1,7 см × 1,5 мм с контролируемым высвобождением действующего вещества; ставить новый имплант необходимо каждые два месяца. «Синес» получил разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в декабре 2014 года, хотя в некоторых странах Старого Света препарат был доступен еще с 2009 года.

Эритропоэтическая протопорфирия (EPP) — редкое (1 случай на 75–200 тыс. человек) аутосомно-рецессивное заболевание, развивающееся ввиду мутации с потерей функции гена, кодирующего феррохелатазу (FECH), что приводит к ненормально высокой концентрации протопорфирина IX (PPIX) в эритроцитах, плазме, коже и печени. Патология, проявляющаяся фототоксичностью и анафилактоидными реакциями, выражается в острой чувствительности кожи к солнечному свету, несколько минут пребывания под которым вызывают зуд, покраснение, отек и нейропатическую боль, притом что более длительные периоды воздействия солнечного света приводят к ожогам второй степени. Обычные оконные стекла не защищают. В некоторых случаях фотореактивность проявляется под действием источников искусственного света.

Афамеланотид (afamelanotide), будучи синтетическим тридекапептидом и структурным аналогом альфа-меланоцитостимулирующего гормона (α-MSH), является избирательным агонистом рецептора меланокортина 1 (MC1R). Связывание с MC1R на поверхности клеток кожи, включая меланоциты эпидермиса, инициирует сигнальный каскад, приводящий к усиленному синтезу эумеланина (этот пигмент придает коричневый или черный окрас коже) вместо феомеланина (розовый или красный), что обеспечивает фотопротекцию. Что важно, данный каскад запускается без клеточного повреждения, индуцируемого ультрафиолетовым излучением, когда синтез меланина стимулируется солнечным светом.

Эумеланин способствует фотозащите благодаря нескольким механизмам действия: работая как фильтр, осуществляющий сильное широкополосное поглощение ультрафиолетового и видимого света; проявляя антиоксидантную активность путем утилизации свободных радикалов; сдерживая окислительный стресс посредством инактивации супероксидного аниона и повышения доступности супероксиддисмутазы.

Безопасность и эффективность афамеланотида были изучены в двух клинических исследованиях NCT01605136 и NCT00979745 фазы III (рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых, многоцентровых) среди взрослых пациентов (n=167) с биохимически подтвержденным диагнозом эритропоэтической протопорфирии, которым установили имплантат либо с афамеланотидом, либо с плацебо.

Первичная конечная точка была заявлена совокупным временем нахождения под прямым солнечным светом без каких-либо болевых ощущений (0 пунктов по 11-балльной шкале Лайкерта интенсивности боли): за 6 месяцев в период 10:00 — 18:00 часов и 9 месяцев в период 10:00 — 15:00 часов — соответственно для первого и второго испытаний. Данный показатель составил медианных 69,4 часа против 40,8 часа в группе плацебо (p=0,04) и 6,0 часа против 0,8 часа (p=0,005). Скромное итоговое время объясняется боязнью участников подвергаться солнечному воздействию.

При этом расхождение по общему числу фототоксических реакций в первом исследовании не получилось статистически значимым (46 против 43 случаев; p=0,60), но оказалось таковым во втором (77 против 146; p=0,04). Афамеланотид обеспечил меньшее количество дней с болевыми ощущениями, фототоксические реакции носили менее тяжелый характер, а восстановление происходило быстрее. Проведенные для некоторых пациентов пробы на фотопереносимость (в областях поясницы и тыльной стороны ладони) выявили значительно более высокую толерантность к свету среди получавших афамеланотид.

«Клинувел» продолжает проверку афамеланотида в терапии генерализованного витилиго, смешанной порфирии, полиморфного фотодерматоза, семейного доброкачественного пемфигуса (болезнь Хейли — Хейли).

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ