Главное

Австралийская «Клинувел фармасьютикалс» (Clinuvel Pharmaceuticals) заручилась одобрением Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Сенеси» (Scenesse, афамеланотид) — новый лекарственный препарат, предназначенный взрослым пациентам с эритропоэтической протопорфирией, желающим продлить время безболезненного пребывания на солнце.

«Сенеси» реализован в виде подкожного имплантата размером 1,7 см × 1,5 мм с контролируемым высвобождением действующего вещества; ставить новый имплант необходимо каждые два месяца.

«Сенеси» получил разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в декабре 2014 года, хотя в некоторых странах Старого Света препарат был доступен еще с 2009 года.

 

Подробности

Эритропоэтическая протопорфирия (EPP) — редкое (1 случай на 75–200 тыс. человек) аутосомно-рецессивное заболевание, развивающееся ввиду мутации с потерей функции гена, кодирующего феррохелатазу (FECH), что приводит к ненормально высокой концентрации протопорфирина IX (PPIX) в эритроцитах, плазме, коже и печени. Патология, проявляющаяся фототоксичностью и анафилактоидными реакциями, выражается в острой чувствительности кожи к солнечному свету, несколько минут пребывания под которым вызывают зуд, покраснение, отек и нейропатическую боль, притом что более длительные периоды воздействия солнечного света приводят к ожогам второй степени. Обычные оконные стекла не защищают. В некоторых случаях фотореактивность проявляется под действием источников искусственного света.

Афамеланотид (afamelanotide), будучи синтетическим тридекапептидом и структурным аналогом альфа-меланоцитостимулирующего гормона (α-MSH), является избирательным агонистом рецептора меланокортина 1 (MC1R). Связывание с MC1R на поверхности клеток кожи, включая меланоциты эпидермиса, инициирует сигнальный каскад, приводящий к усиленному синтезу эумеланина (этот пигмент придает коричневый или черный окрас коже) вместо феомеланина (розовый или красный), что обеспечивает фотопротекцию. Что важно, данный каскад запускается без клеточного повреждения, индуцируемого ультрафиолетовым излучением, когда синтез меланина стимулируется солнечным светом.

«Мосмедпрепараты»

Эумеланин способствует фотозащите благодаря нескольким механизмам действия: работая как фильтр, осуществляющий сильное широкополосное поглощение ультрафиолетового и видимого света; проявляя антиоксидантную активность путем утилизации свободных радикалов; сдерживая окислительный стресс посредством инактивации супероксидного аниона и повышения доступности супероксиддисмутазы.

«Сенеси» (Scenesse, афамеланотид).Безопасность и эффективность афамеланотида были изучены в двух клинических исследованиях NCT01605136 и NCT00979745 фазы III (рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых, многоцентровых) среди взрослых пациентов (n=167) с биохимически подтвержденным диагнозом эритропоэтической протопорфирии, которым установили имплантат либо с афамеланотидом, либо с плацебо.

Первичная конечная точка была заявлена совокупным временем нахождения под прямым солнечным светом без каких-либо болевых ощущений (0 пунктов по 11-балльной шкале Лайкерта интенсивности боли): за 6 месяцев в период 10:00 — 18:00 часов и 9 месяцев в период 10:00 — 15:00 часов — соответственно для первого и второго испытаний. Данный показатель составил медианных 69,4 часа против 40,8 часа в группе плацебо (p=0,04) и 6,0 часа против 0,8 часа (p=0,005). Скромное итоговое время объясняется боязнью участников подвергаться солнечному воздействию.

При этом расхождение по общему числу фототоксических реакций в первом исследовании не получилось статистически значимым (46 против 43 случаев; p=0,60), но оказалось таковым во втором (77 против 146; p=0,04). Афамеланотид обеспечил меньшее количество дней с болевыми ощущениями, фототоксические реакции носили менее тяжелый характер, а восстановление происходило быстрее. Проведенные для некоторых пациентов пробы на фотопереносимость (в областях поясницы и тыльной стороны ладони) выявили значительно более высокую толерантность к свету среди получавших афамеланотид.

«Клинувел» продолжает проверку афамеланотида в терапии генерализованного витилиго, смешанной порфирии, полиморфного фотодерматоза, семейного доброкачественного пемфигуса (болезнь Хейли — Хейли).

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Татьяна фон Ройсс

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Татьяне и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.