«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Реблозил»: эффективное лечение анемии при бета-талассемии

Пришло время уменьшить бремя переливаний крови.

Изображение: Elnur/Adobe Stock.

Коротко

  • «Селджен» (Celgene) и «Акселерон фарма» (Acceleron Pharma) представили «Реблозил» (Reblozyl, луспатерцепт) — новый препарат, предназначенный для терапии анемии у взрослых пациентов с бета-талассемией, зависимой от гемотрансфузий. Лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), не предназначено в качестве замены процедур переливания донорских эритроцитов тем пациентам, которым требуется незамедлительное купирование анемии.
  • Под талассемией понимают группу наследственных гемоглобинопатий, характеризующихся количественной недостаточностью выработки цепей альфа- или бета-глобина, которые составляют гемоглобин A (HbA) — основной вариант гемоглобина взрослого человека. Результирующий дисбаланс соотношения альфа- и бета-глобиновых цепей приводит к преципитации непарных цепей, вызывая разрушение созревающих предшественников эритроцитов в костном мозге. Итогом становится неэффективный эритропоэз, анемия, перегрузка железом. Если генетические мутации затрагивают ген бета-глобина, нарушая синтез цепей последнего, речь идет о бета-талассемии.
  • Терапия анемии, с которой сталкиваются пациенты, страдающие так называемыми большой или промежуточной бета-талассемией, преследует цели облегчения симптомов и серьезных последствий анемического статуса, устранения или предотвращения экстрамедуллярного гемопоэза, снижения токсичных избыточных запасов железа. Для этого обращаются к регулярным переливаниям донорской эритроцитарной массы, которые повышают уровень гемоглобина. Всё бы ничего, но гемотрансфузии резко ухудшают качество жизни пациента и сопровождаются осложнениями, в том числе связанными с избыточным накоплением железа. Болезнь потенциально поддается излечению путем трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, но под эту процедуру подходит весьма ограниченное число пациентов.
  • В июне 2019 года «Блюбёрд байо» (Bluebird Bio) выпустила «Зинтегло» (Zynteglo) — генную терапию зависимой от переливаний крови бета-талассемии у пациентов 12 лет и старше без генотипа β00 (самая тяжелая форма), которым показана трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, но нет HLA-подходящего донора. Обещано, что одна инъекция «Зинтегло» навсегда исцелит заболевание. Однако и стоимость подобной инновационной процедуры непомерно высока — 1,575 млн евро (1,74 млн долларов).

«Реблозил» (Reblozyl, луспатерцепт).Подробности

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ