«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) стоит перед угрозой тяжелого сражения за коммерчески успешное будущее «Эмфлазы» (Emflaza, дефлазакорт), который, судя по настроениям в сообществе, обречен на провал. Уместно кратко напомнить предысторию этого препарата, предназначенного для терапии миодистрофии Дюшенна.
В феврале «Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрение на «Эмфлазу». Однако буквально сразу компания уведомила о приостановке вывода новинки в продажу из-за необходимости утрясти ценовой вопрос: стоимость медикамента была выставлена в 89 тыс. долларов за годичный курс.
Затем американские сенаторы отправили в адрес «Марафон» гневное письмо с требованиями пояснить, чем руководствовалось предприятие, установившее столь возмутительно высокий ценник на дефлазакорт — старый и недорогой глюкокортикостероид. Далее фирма получила от других законодателей еще одно послание аналогичного содержания. Наконец, в середине марта «Эмфлаза» был продан «ПиТиСи».
Ну а сейчас служба здравоохранения штата Вашингтон, крупнейший покупатель лекарств этого региона, подготовила обзор дефлазакорта в сравнении с преднизоном, который в настоящее время является наиболее популярным глюкокортикостероидом, применяемым пациентами с мышечной дистрофией Дюшенна.
Пусть «ПиТиСи» еще не объявила стоимость «Эмфлазы», который, кстати, за пределами США стоит приблизительно 1 тыс. долларов за годичный курс, однако цена преднизона известна: 5 центов за таблетку, или 55 долларов в год.
Эксперты провели анализ четырех клинических испытаний образца 1995, 1996, 2000 и 2012 гг., сравнивающих дефлазакорт с преднизоном. Как выяснилось, обе молекулы приблизительно одинаково эффективны по показателям усиления мышечных групп и моторики, притом что преднизон приводит к более сильному набору массы тела, тогда как дефлазакорт чаще способствует развитию катаракты.
Специалисты пришли к выводу: «Эмфлаза» не дает никаких преимуществ перед преднизоном в ходе ведения миодистрофии Дюшенна.
