«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) стоит перед угрозой тяжелого сражения за коммерчески успешное будущее «Эмфлазы» (Emflaza, дефлазакорт), который, судя по настроениям в сообществе, обречен на провал. Уместно кратко напомнить предысторию этого препарата, предназначенного для терапии миодистрофии Дюшенна.

В феврале «Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрение на «Эмфлазу». Однако буквально сразу компания уведомила о приостановке вывода новинки в продажу из-за необходимости утрясти ценовой вопрос: стоимость медикамента была выставлена в 89 тыс. долларов за годичный курс.

Затем американские сенаторы отправили в адрес «Марафон» гневное письмо с требованиями пояснить, чем руководствовалось предприятие, установившее столь возмутительно высокий ценник на дефлазакорт — старый и недорогой глюкокортикостероид. Далее фирма получила от других законодателей еще одно послание аналогичного содержания. Наконец, в середине марта «Эмфлаза» был продан «ПиТиСи».

«Мосмедпрепараты»

Ну а сейчас служба здравоохранения штата Вашингтон, крупнейший покупатель лекарств этого региона, подготовила обзор дефлазакорта в сравнении с преднизоном, который в настоящее время является наиболее популярным глюкокортикостероидом, применяемым пациентами с мышечной дистрофией Дюшенна.

Пусть «ПиТиСи» еще не объявила стоимость «Эмфлазы», который, кстати, за пределами США стоит приблизительно 1 тыс. долларов за годичный курс, однако цена преднизона известна: 5 центов за таблетку, или 55 долларов в год.

Эксперты провели анализ четырех клинических испытаний образца 1995, 1996, 2000 и 2012 гг., сравнивающих дефлазакорт с преднизоном. Как выяснилось, обе молекулы приблизительно одинаково эффективны по показателям усиления мышечных групп и моторики, притом что преднизон приводит к более сильному набору массы тела, тогда как дефлазакорт чаще способствует развитию катаракты.

Специалисты пришли к выводу: «Эмфлаза» не дает никаких преимуществ перед преднизоном в ходе ведения миодистрофии Дюшенна.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.