Частная «Арктьюрес терапьютикс» (Arcturus Therapeutics) получит выход на фондовый рынок NASDAQ благодаря обратному поглощению публичной «Алкобра» (Alcobra). Сделка рассматривается перспективной благодаря высокому интересу сообщества к РНК-терапевтическим подходам, эффективность которых давеча доказала «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) и которыми вплотную занимается «Арктьюрес». В течение двух ближайших лет запланировано начать клинические испытания как минимум одного из препаратов-кандидатов.
В руках «Арктьюрес» находятся фирменные технологическая платформа UNA неблокированных нуклеомономерных агентов и платформа их доставки LUNAR. Разрабатываемые олигомеры характеризуются структурой, подобной на естественные нуклеиновые кислоты, притом что они не распознаются иммунной системой (менее токсичны), сильнее таргетированы и не распадаются столь же быстро. Адресная доставка предполагает заключение олигомеров внутрь липидных наночастиц, которые проникают в клетки посредством эндоцитоза.
«Арктьюрес» сотрудничает с «Арбьютес байофарма» (Arbutus Biopharma) и «Арроухед фармасьютикалс» (Arrowhead Pharmaceuticals), занимаясь миРНК-терапией хронического вирусного гепатита B и дефицита альфа-1-антитрипсина (A1AT). Компания взаимодействует с «Ультрадженикс фармасьютикал» (Ultragenyx Pharmaceutical) в стезе мРНК-терапии редких заболеваний. Самостоятельно ведутся работы над мРНК-препаратами против муковисцидоза, транстиретинового амилоидоза (ATTR), недостаточности орнитинтранскарбамилазы (OTC), а также неназываемого редкого заболевания печени.
Главной проблемой «Арктьюрес» является отсутствие денег. Объединение бизнесов положит на счет совместного предприятия 40 млн долларов, из которых 35 млн долларов внесет «Алкобра». Вот почему акционеры последней получат 40% общей компании, хотя с позиций лекарственного конвейера они ничего не предоставляют.
Для израильской «Алкобра» соглашение жизненно необходимо с учетом клинических неудач. В январе провалился метадоксин с продленным высвобождением, изучаемый в ведении синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ). Этот избирательный антагонист подтипа 5-HT2B серотонинового рецептора с высокой аффинностью к ГАМК-транспортеру разрешен в качестве антидота при алкогольной интоксикации и для профилактики формирования алкогольного цирроза печени.