«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Гивлаари»: новаторское лечение острой печеночной порфирии

Гивосиран — второй препарат, сделанный по технологии РНК-интерференции.

Коротко

  • «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) заручилась одобрением Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Гивлаари» (Givlaari, гивосиран) — новый лекарственный препарат, предназначенный для терапии взрослых пациентов с острой печеночной порфирией.
  • Острая печеночная порфирия (AHP) — семейство очень редких генетических метаболических заболеваний, характеризующихся жизнеугрожающими приступами и инвалидизирующими симптомами. Неспецифичность признаков и симптомов острой печеночной порфирии зачастую приводит к неправильному диагностированию: пациентам могут ставить диагнозы синдрома раздраженного кишечника, аппендицита, фибромиалгии, эндометриоза. В итоге люди остаются без надлежащего лечения вплоть до полутора десятков лет. Длительное течение острой печеночной порфирии отражается такими осложнениями, как хроническая нейропатическая боль, гипертония, хроническая болезнь почек, а также поражением печени, включая перенасыщение железом, фиброз, цирроз и гепатоцеллюлярную карциному.
  • Острая печеночная порфирия классифицируется на четыре подтипа сообразно определенному генетическому дефекту, приводящему к недостаточности одного из ферментов, которые участвуют в биосинтезе гема:
  • острая интермиттирующая (перемежающаяся) порфирия (AIP), как самая частая форма AHP, — дефицит гидроксиметилбилансинтазы (HMBS);
  • наследственная копропорфирия (HCP) — дефицит копропорфиногеноксидазы (CPOX);
  • вариегатная (смешанная) порфирия (VP) — дефицит протопорфиногеноксидазы (PPOX);
  • обусловленная дефицитом дегидратазы аминолевулиновой кислоты (ALAD) порфирия [ADP].
«Гивлаари»: новаторское лечение острой печеночной порфирии
Типы порфирии сообразно энзиматическим нарушениям. Изображение: Mol Genet Metab. 2019 Jul 5.

Подробности

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ