«Байоджен» (Biogen) и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) договорились о совместной разработке новых лекарственных средств, предназначенных для терапии спинальной мышечной атрофии. Партнерство уже принесло шикарный плод в виде «Спинразы» (Spinraza, нусинерсен) — первого и пока единственного препарата против этого редкого и тяжелого генетического заболевания. Инициатива отражает желание «Байоджен» стать лидером нейронаук, и под этим подразумевается развитие бизнеса в четырех направлениях: рассеянный склероз и нейроиммунология, болезнь Альцгеймера и деменция, болезнь Паркинсона и связанные двигательные расстройства, а также нейромышечные заболевания, такие как спинальная мышечная атрофия и боковой амиотрофический склероз.
Сотрудничество предусматривает выявление антисмысловых олигонуклеотидов с нужными терапевтическими свойствами — этим будет заниматься «Айонис». Как только должные препараты-кандидаты будут найдены, их дальнейшую разработку возьмет на себя «Байоджен». Итоговой целью ставится выпуск двух новых медикаментов. «Айонис» получила 25 млн долларов авансом, последующие выплаты будут поступать по мере развития проектов, роялти от реализации коммерческих продуктов составит приблизительно четверть от суммы продаж.
За первые девять месяцев 2016 года «Спинраза» заработал 521 млн долларов, и это лучше прогнозируемых показателей спроса. Пусть стоимость курса лечения чрезвычайно высока, однако применение нусинерсена характеризуется явно положительным воздействием. Тем временем «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) и «Рош» (Roche) добились приличных успехов со своим экспериментальным рисдипламом (risdiplam, RG7916) среди пациентов со спинальной мышечной атрофией типа II/III. Этот низкомолекулярный препарат-кандидат, организующий альтернативный сплайсинг гена SMN2, продемонстрировал дозозависимое увеличение мРНК-соотношения между полноразмерным протеином SMN2 и урезанным SMN-Δ7 приблизительно на 400% относительно исходного уровня, что является непреложным доказательством его эффективности.
https://www.youtube.com/watch?v=PuI6U-cblFo
