«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы всё делаем через мозг.

Novartis бесплатно раздаст генотерапию «Золгенсма» страждущим

…пациентам со спинальной мышечной атрофией.

Посмотрим, кто из нас двоих окажется прямодушнее,
я ли, подаривший тебе жизнь,
или ты, получивший ее из моих рук?

Октавиан Август, римский император.

Коротко

  • С начала 2020 года «Новартис» (Novartis) приступит к бесплатной раздаче «Золгенсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек) — генной терапии спинальной мышечной атрофии. Препарат, одобренный в конце мая 2019 года Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), стал самым дорогостоящим лекарственным средством на Земле: за одну внутривенную инъекцию необходимо заплатить 2 млн 125 тыс. долларов. Зато смертоносное заболевание можно вылечить, вроде как раз и навсегда.
  • Для того чтобы получить «Золгенсма» бесплатно, врач, курирующий подходящего для генотерапии пациента, должен подать в «Новартис» соответствующую заявку. Каждые две недели будет проводиться отбор на случайной основе: кому повезет, тому лечение достанется безо всякой оплаты. В розыгрыше могут участвовать пациенты из любой страны мира, где «Золгенсма» еще официально не одобрен.
  • В течение 2020 года швейцарский фармгигант намеревается наделить дармовой генотерапией «Золгенсма» максимум сто человек. Ограничение связано, как заявлено, с производственными мощностями: в настоящее время препарат выпускается на одной площадке, которая должна равно как удовлетворять растущий спрос на лечение ввиду ожидаемого появления «Золгенсма» в Европе и Японии, так и обеспечивать его бесперебойные поставки для клинических испытаний. «Новартис», которая планирует запуск еще двух производственных площадок, обещает следовать благотворительной программе длительное время, постепенно наращивая количество бесплатно раздаваемых доз «Золгенсма».
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ

Подробности

Инициатива фармгиганта из Базеля незамедлительно породило яростное возмущение пациентских сообществ: мол, распространять путем лотереи спасительное лечение, да к тому же среди детей,— весьма неуместно и предосудительно. «Новартис» якобы поступает нетактично, фактически принуждая больных соперничать между собой. Богатая корпорация устраивает «Голодные игры», вытягивая имена детей из шляпы, — и каждые две недели счастливчик из бедной страны получает верный шанс на жизнь. Форменное издевательство!

Правильнее составить однозначный список, в котором пациенты или страны были бы отсортированы по приоритетам необходимости в лечении. К примеру, следует наделять низким приоритетом те государства, где официально одобрен «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен) авторства «Байоджен» (Biogen), первый в мире препарат для терапии спинальной мышечной атрофии, поскольку пока нет надежных доказательств, что «Золгенсма» эффективнее «Спинразы».

«Новартис» пояснила, что выбрала лотерейный подход для бесплатной раздачи «Золгенсма» после обсуждения с экспертами по биоэтике. Какие-либо иные варианты предполагали создание сложной схемы из критериев, которым должен удовлетворять тот или иной пациент, претендующий на генотерапию, что обязательно привело бы к несправедливой дискриминации.

Да, лекарственная лотерея — нечто решительно новое. И она отражает печальную картину с мировой системой здравоохранения и продолжающейся борьбой за свободный доступ к лекарствам.

НЕ ПРОПУСТИТЕ

В некоторых странах фармкомпаниям разрешено бесплатно раздавать еще неодобренные лекарственные средства в рамках программ сострадательного применения экспериментальной терапии среди пациентов с серьезными или жизнеугрожающими заболеваниями, у которых больше не осталось никаких иных вариантов лечения. Фармкомпании рассматривают каждый такой запрос на индивидуальной основе, исходя из потенциального соотношения медицинской пользы и вреда. Фармкомпании также склонны направлять пациентов на участие в клинических испытаниях.

Не следует забывать, что любое фармацевтическое предприятие, каким бы гуманным оно себя не позиционировало, — всего лишь бизнес, работающий на извлечение прибыли. Тот факт, что «Золгенсма» стоит баснословных денег в США, объясняется полным отсутствием законодательных норм, которые хоть как-то могли бы повлиять на вопиющее ценообразование. Но тот факт, что пациентские сообщества истерят, не объясняется ничем: милосердная инициатива «Новартис» — исключительно ее прихоть, воля или блажь, и требовать что-то от насквозь прожженного капиталом игрока «Большой фармы» — сродни дареному коню под хвост смотреть.

Не исключено, благотворительная программа «Новартис» обусловлена нагнетающейся конкуренцией. Во-первых, «Спинраза» уверенно зарабатывает, подключая всё большее и большее количество пациентов. Во-вторых, «Рош» (Roche) дожидается регуляторного одобрения рисдиплама (risdiplam) — сильного препарата против спинальной мышечной атрофии, который сделан в пероральной рецептуре. Экономисты «Новартис» могли рассудить: пусть мы лишимся части прибыли от продаж «Золгенсма», зато и соперники не смогут заработать на пациентах, которые уже нами вылечены.

Как бы то ни было, грех сетовать. Где всё покоится на добровольных началах, там нет места для приказаний.

 

Технические детали

  • Подавать заявки на участие в лотерее бесплатной раздачи «Золгенсма» можно с 2 января 2020 года.
ОБРАТИТЕ ВНИМАНИЕ
  • В течение недели будет дан ответ, подтверждающий участие в лотерее, если пациент удовлетворяет всем необходимым требованиям пригодности для генной терапии спинальной мышечной атрофии при помощи «Золгенсма».
  • Лотерея будет проводиться каждые две недели, начиная с 3 января 2020 года.
  • Те, кто не выиграл бесплатную генотерапию, автоматически включаются для участия в следующем туре розыгрыша, оставаясь в лотерее до того момента, пока не обретут желаемого либо перестанут удовлетворять требованиям.
  • Среди искомых требований: спинальная мышечная атрофия с подтвержденной мутацией гена SMN1 в хромосоме 5q, отсутствие необходимости в искусственной вентиляции легких свыше 16 часов в день, а также ряд других исходных функциональных показателей, о которых будет объявлено позже.
  • К моменту введения «Золгенсма» пациент должен быть в возрасте не старше двух лет и располагать титром антител к аденовирусному вектору серотипа 9 (AAV9) ниже 1:50.
  • Розыгрыш бесплатных доз «Золгенсма» запланирован к проведению на протяжении семи лет среди стран, где препарат еще не получил регуляторного одобрения. Если таковое произошло, заявки из этой страны более не принимаются.

Со всей информацией, касающейся результатов и особенностей генотерапевтического лечения спинальной мышечной атрофии при помощи «Золгенсма», можно ознакомиться в обширном и постоянно актуализируемом материале «Мосмедпрепаратов»«„Золгенсма“: генная терапия, которая вылечит спинальную мышечную атрофию. Все подробности».

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ