Посмотрим, кто из нас двоих окажется прямодушнее,
я ли, подаривший тебе жизнь,
или ты, получивший ее из моих рук?

Октавиан Август, римский император

Главное

С начала 2020 года «Новартис» (Novartis) приступит к бесплатной раздаче «Золгенсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек) — генной терапии спинальной мышечной атрофии. Препарат, одобренный в конце мая 2019 года Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), стал самым дорогостоящим лекарственным средством на Земле: за одну внутривенную инъекцию необходимо заплатить 2 млн 125 тыс. долларов. Зато смертоносное заболевание можно вылечить, вроде как раз и навсегда.

Для того чтобы получить «Золгенсма» бесплатно, врач, курирующий подходящего для генотерапии пациента, должен подать в «Новартис» соответствующую заявку. Каждые две недели будет проводиться отбор на случайной основе: кому повезет, тому лечение достанется безо всякой оплаты. В розыгрыше могут участвовать пациенты из любой страны мира, где «Золгенсма» еще официально не одобрен.

«Золгенсма» официально одобрен на следующих территориях: США (24 мая 2019 года), Япония (19 марта 2020 года), Европейский союз (19 мая 2020 года) [а также Великобритания, Исландия, Лихтенштейн и Норвегия], Бразилия (17 августа 2020 года), Канада (16 декабря 2020 года). К концу 2020 года — началу 2021-го генная терапия спинальной мышечной атрофии должна получить регуляторное разрешение в Швейцарии, Канаде, Австралии, Аргентине и Южной Корее.

В августе 2020 года «Новартис» отправила в Министерство здравоохранения Российской Федерации досье на регистрацию «Золгенсма» — сроки регуляторного рассмотрения могут затянуться до года.

В течение 2020 года швейцарский фармгигант намеревается наделить дармовой генотерапией «Золгенсма» максимум сто человек. Ограничение связано, как заявлено, с производственными мощностями: в настоящее время препарат выпускается на одной площадке, которая должна равно как удовлетворять растущий спрос на лечение ввиду ожидаемого появления «Золгенсма» в Европе и Японии, так и обеспечивать его бесперебойные поставки для клинических испытаний. «Новартис», которая планирует запуск еще двух производственных площадок, обещает следовать благотворительной программе длительное время, постепенно наращивая количество бесплатно раздаваемых доз «Золгенсма».

«Новартис» уведомила, что на дату середины января 2021 года бесплатное вливание «Золгенсма» получили 170 детей. И это приличная пропорция, учитывая, что на сегодня курс лечения препаратом прошли свыше 700 пациентов. Невзирая на пандемию коронавирусной инфекции COVID-19, генная терапия была успешно проведена во всех уголках планеты, включая такие страны, как Белоруссия, Вьетнам, Грузия, Индия, Мексика, ОАЭ, Россия, Тунис, Украина, Чили и др.

В 2021 году «Новартис» продолжит следовать программе благотворительного доступа к «Золгенсма»: самый дорогой в мире лекарственный препарат получат максимум сто человек, проживающих в тех странах, где он официально еще не одобрен.

 

Подробности

Инициатива фармацевтического гиганта из Базеля незамедлительно породила яростное возмущение пациентских сообществ: мол, распространять путем лотереи спасительное лечение, да к тому же среди детей,— весьма неуместно и предосудительно. «Новартис» якобы поступает нетактично, фактически принуждая больных соперничать между собой. Богатая корпорация устраивает «Голодные игры», вытягивая имена детей из шляпы, — и каждые две недели счастливчик из бедной страны получает верный шанс на жизнь. Форменное издевательство!

Правильнее составить однозначный список, в котором пациенты или страны были бы отсортированы по приоритетам необходимости в лечении. К примеру, следует наделять низким приоритетом те государства, где официально одобрен «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен) авторства «Байоджен» (Biogen), первый в мире препарат для терапии спинальной мышечной атрофии, поскольку пока нет надежных доказательств, что «Золгенсма» эффективнее «Спинразы».

«Новартис» пояснила, что выбрала лотерейный подход к бесплатной раздаче «Золдженсма» после обсуждения с экспертами по биоэтике. Какие-либо иные варианты предполагали создание сложной схемы из критериев, которым должен удовлетворять тот или иной пациент, претендующий на генотерапию, что обязательно привело бы к несправедливой дискриминации.

И правда, пришлось бы решать невероятно проблематичные вопросы, как то: надо ли предлагать «Золгенсма» в первую очередь тем пациентам, у которых нет иных вариантов терапии? следует ли назначать «Золгенсма», отталкиваясь главным образом от возраста, ведь теоретически наибольшую пользу извлекут самые маленькие дети? разумно ли формировать очередь по принципу «первый пришел — первый получил»?

Благотворительная программа «Новартис», основывающаяся на трех принципах — справедливость, клиническая необходимость, глобальная доступность, — предоставляет клиницистам возможность самостоятельного определения, нуждается ли данный конкретный пациент в генной терапии «Золгенсма». При этом всё сделано для того, что исключить любые моменты, которые благоприятствовали бы детям из более продвинутых систем здравоохранения на приоритетный доступ к «Золгенсма».

Понятное дело, что не закрыт вопрос с целесообразностью внедрения глобальной программы бесплатного доступа к «Золгенсма» в условиях ограниченных производственных мощностей «Новартис». И тем не менее даже такая помощь пациентам, страдающим от спинальной мышечной атрофии, является правильным решением.

Да, лекарственная лотерея — нечто решительно новое. И она отражает печальную картину с мировой системой здравоохранения и продолжающейся борьбой за свободный доступ к лекарствам.

В некоторых странах фармкомпаниям разрешено бесплатно раздавать еще неодобренные лекарственные средства в рамках программ сострадательного применения экспериментальной терапии среди пациентов с серьезными или жизнеугрожающими заболеваниями, у которых больше не осталось никаких иных вариантов лечения. Фармкомпании рассматривают каждый такой запрос на индивидуальной основе, исходя из потенциального соотношения медицинской пользы и вреда. Фармкомпании также склонны направлять пациентов на участие в клинических испытаниях.

Не следует забывать, что любое фармацевтическое предприятие, каким бы гуманным оно себя не позиционировало, — всего лишь бизнес, работающий на извлечение прибыли. Тот факт, что «Золгенсма» стоит баснословных денег в США, объясняется полным отсутствием законодательных норм, которые хоть как-то могли бы повлиять на вопиющее ценообразование. Но тот факт, что пациентские сообщества истерят, не объясняется ничем: милосердная инициатива «Новартис» — исключительно ее прихоть, воля или блажь, и требовать что-то от насквозь прожженного капиталом игрока «Большой фармы» — сродни дареному коню под хвост смотреть.

Не исключено, благотворительная программа «Новартис» обусловлена нагнетающейся конкуренцией. Во-первых, «Спинраза» уверенно зарабатывает, подключая всё большее и большее количество пациентов. Во-вторых, «Рош» (Roche) дожидается регуляторного одобрения рисдиплама (risdiplam) — сильного препарата против спинальной мышечной атрофии, который сделан в пероральной рецептуре. Экономисты «Новартис» могли рассудить: пусть мы лишимся части прибыли от продаж «Золгенсма», зато и соперники не смогут заработать на пациентах, которые уже нами вылечены.

Как бы то ни было, грех сетовать. Где всё покоится на добровольных началах, там нет места для приказаний.

 

Технические детали

  • Подавать заявки на участие в лотерее бесплатной раздачи «Золгенсма» можно с 2 января 2020 года.
  • В течение недели будет дан ответ, подтверждающий участие в лотерее, если пациент удовлетворяет всем необходимым требованиям пригодности для генной терапии спинальной мышечной атрофии при помощи «Золгенсма».
  • Лотерея будет проводиться каждые две недели, начиная с 3 января 2020 года.
  • Те, кто не выиграл бесплатную генотерапию, автоматически включаются для участия в следующем туре розыгрыша, оставаясь в лотерее до того момента, пока не обретут желаемого либо перестанут удовлетворять требованиям.
  • Среди медицинских требований к участникам: спинальная мышечная атрофия с подтвержденной мутацией гена SMN1 в хромосоме 5q, отсутствие необходимости в искусственной вентиляции легких свыше 16 часов в день, а также ряд других исходных функциональных показателей, о которых будет объявлено позже.
  • К моменту введения «Золгенсма» пациент должен быть в возрасте не старше двух лет и располагать титром антител к аденовирусному вектору серотипа 9 (AAV9) ниже 1:50.
  • Розыгрыш бесплатных доз «Золгенсма» запланирован к проведению на протяжении семи лет среди стран, где препарат еще не получил регуляторного одобрения. Если таковое произошло, заявки из этой страны более не принимаются.

 

Новые правила

Начиная с 6 июля 2020 года, «Новартис» дополнила правила участия в лотерее бесплатного распространения «Золгенсма». Отныне от врачей, направляющих пациентов, требуется подтверждение, что последние не располагают доступом к иным вариантам терапии спинальной мышечной атрофии или они им не подходят по медицинским показаниям.

 


Со всей информацией, касающейся результатов и особенностей генотерапевтического лечения спинальной мышечной атрофии при помощи «Золгенсма», можно ознакомиться в обширном и постоянно актуализируемом материале «Мосмедпрепаратов»«„Золгенсма“: генная терапия, которая вылечит спинальную мышечную атрофию. Все подробности».

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Join the Conversation

1 Comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован.

  1. Пожалуйста,помогите Аруузату,нам нужен препарат Золгенсма