«Байоджен» (Biogen) совместно с «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) сообщила об успешных результатах III фазы клинических испытаний препарата-кандидата нусинерсена (nusinersen) в терапии редкого и тяжелого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии. В настоящее время специфического лечения этого заболевания нет.
Нусинерсену удалось достичь первичной конечной точки, выраженной в существенном улучшении показателей моторики среди 122 пациентов детского возраста в сравнении с теми, кто данный препарат не получал. Речь идет о такой мышечной активности, как движения ногами и головой, сидение, ползание и стояние, а в некоторых случаях — даже ходьба. Подробные данные исследования будут доступны позже: не ранее первой половины следующего года.
«Байоджен» выплатит «Айонис» 75 млн долларов за права на нусинерсен. В дальнейшем последняя, если лекарство будет одобрено, получит свой процент от его реализации плюс 150 млн долларов поэтапно.
Акции «Байоджен» прибавили 5%, курс ценных бумаг «Айонис» вырос на 30%.
Регуляторное одобрение препарата ожидается «в ближайшие месяцы». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) наделили нусинерсен статусом специального: Соединенные Штаты ввели его в группу орфанных и нуждающихся в ускоренном рассмотрении, Европа присвоила категорию орфанного.
Учитывая, что в США насчитывается где-то 15 тыс. пациентов со спинальной мышечной дистрофией, ожидается, что пиковые ежегодные продажи нусинерсена достигнут 1,7 млрд долларов к 2025 году. Это справедливо в случае 45-процентного охвата больных препаратом, годичный курс которого обойдется, по мнению экспертов, в 250 тыс. долларов.
Спинальная мышечная атрофия, или аутосомная рецессивная проксимальная спинальная амиотрофия, приводит к поражению или потере двигательных нейронов передних рогов спинного мозга, что вызывает нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, головы и шеи. Отмечаются нарушения произвольных движений: ползание, ходьба, удержание головы, глотание. Мышцы рук обычно не страдают. Чувствительность сохраняется. В тяжелых случаях наступает паралич.
Причина болезни заключена в мутации гена SMN1, отвечающего за белок SMN, уменьшение производства которого влечет потерю моторных нейронов. Нусинерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид для альтернативного сплайсинга гена SMN2, который почти идентичен SMN1. Антисмысловые олигонуклеотиды — короткие синтетические последовательности нуклеотидов, разработанные с тем, чтобы избирательно связываться с целевой матричной РНК, тем самым регулируя экспрессию генов.
https://www.youtube.com/watch?v=pF-sNb_laNU
Нусинерсен должен помочь «Байоджен» и «Айонис» выйти из неблагополучного периода. Так, в июле стало известно, что Джордж Скэнгос (George Scangos), исполнительный директор «Байоджен», в ближайшее время оставит свое кресло, которое он занимал на протяжении шести лет. Руководитель сделал многое для компании, фактически подняв ее на новый уровень за счет франшизы рассеянного склероза. Однако недавно бизнес оказался загнанным в угол из-за падения продаж ключевого препарата «Текфидера» (Tecfidera, диметилфумарат) по причине проблем с интеллектуальной собственностью.
В свою очередь «Айонис» в мае столкнулась с небезопасностью препарата-кандидата IONIS-TTRRx, клиническими исследованиями III фазы которого занималась «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline) и который предназначался для терапии редкого заболевания — транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии, когда неправильно свернутые белки строят сердечную мускулатуру, что приводит к летальному исходу за семь лет. Выяснилось, что препарат вызывает резкую тромбоцитопению. Ну а учитывая, что такие же неприятности были зафиксированы для воланесорсена (volanesorsen), ориентированного на лечение семейной очаговой липодистрофии, инвесторами начали ставиться вопросы относительно всей научно-исследовательской платформы антисмысловых олигонуклеотидов «Айонис». По итогам акции компании рухнули на 40%.
