«Байоджен» (Biogen) совместно с «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) сообщила об успешных результатах III фазы клинических испытаний препарата-кандидата нусинерсена (nusinersen) в терапии редкого и тяжелого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии. В настоящее время специфического лечения этого заболевания нет.

Нусинерсену удалось достичь первичной конечной точки, выраженной в существенном улучшении показателей моторики среди 122 пациентов детского возраста в сравнении с теми, кто данный препарат не получал. Речь идет о такой мышечной активности, как движения ногами и головой, сидение, ползание и стояние, а в некоторых случаях — даже ходьба. Подробные данные исследования будут доступны позже: не ранее первой половины следующего года.