«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Гивосиран: успешная РНК-интерференционная терапия острой печеночной порфирии

Инновационный препарат появится в 2020 году.

Изображение: anatomylearning.com.

Коротко

  • «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) раскрыла полные результаты опорных клинических испытаний, в которых экспериментальный гивосиран (givosiran) проверялся в профилактической терапии острой печеночной порфирии. В марте «Алнайлам» сообщила, что гивосиран успешно прошел исследования. Регистрационное досье будет отправлено регуляторам в середине года. Появление препарата на рынке ожидается в начале 2020-го.
  • Острая печеночная порфирия (AHP) — семейство редких генетических метаболических заболеваний, характеризующихся жизнеугрожающими приступами и инвалидизирующими симптомами. AHP классифицируется на четыре подтипа сообразно определенному генетическому дефекту, приводящему к недостаточности одного из ферментов, которые участвуют в биосинтезе гема. Неспецифичность признаков и симптомов острой печеночной порфирии зачастую приводит к неправильному ее диагностированию. Длительное течение отражается такими осложнениями, как хроническая нейропатическая боль, гипертония, хроническая болезнь почек, а также поражением печени, включая перенасыщение железом, фиброз, цирроз и гепатоцеллюлярную карциному.
  • Гивосиран, обращающийся к механизмам РНК-интерференции (RNAi), отключает матричную РНК (mRNA), кодирующую синтазу 1 аминолевулиновой кислоты (ALAS1): ингибирование трансляции и экспрессии этого фермента предотвращает продуцирование δ-аминолевулиновой кислоты (ALA), порфиринов и гемов, таких как порфобилиноген (PBG). Все они являются нейротоксичными промежуточными продуктами биосинтеза гема. Назначение гивосирана обеспечивает предупреждение и снижение частоты тяжелых приступов острой печеночной порфирии, позволяет контролировать хроническую симптоматику, уменьшает бремя болезни.

Подробности

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ