«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Адаквио»: новое лекарство для терапии серповидно-клеточной болезни

Кризанлизумаб авторства Novartis снизит частоту болезненных вазоокклюзивных кризов.

Изображение: Eye of Science/SPL.

Коротко

  • «Новартис» (Novartis) получила разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Адаквио» (Adakveo, кризанлизумаб) — новый лекарственный препарат, предназначенный для снижения частоты вазоокклюзивных кризов при серповидно-клеточной болезни у пациентов в возрасте 16 лет и старше.
  • Серповидно-клеточная болезнь — группа хронических аутосомно-рецессивных заболеваний, характеризующихся чрезмерным синтезом гемоглобина S (HbS), который, будучи в условиях низкого содержания кислорода, теряет растворимость и полимеризируется, меняя форму эритроцитов на серповидную (в виде полумесяца), что делает их неэластичными, хрупкими, подверженными разрыву. Среди отличительных клинических признаков: вазоокклюзия (закупорка сосудов) и гемолитическая анемия, которые приводят к острой боли и хроническому болевому синдрому, хронической полиорганной тканевой ишемии и инфаркту. Инфаркт селезенки обусловливает функциональную гипосплению уже в раннем возрасте, что резко увеличивает риск бактериальных инфекций. Среди прочих осложнений: инсульты, острый грудной синдром, приапизм, венозная тромбоэмболия, неврологические расстройства, легочные заболевания, почечная дисфункция, остеопороз, кардиомиопатия, поражение печени с камнями в желчном пузыре, хронические язвы на нижних конечностях, пролиферативная ретинопатия.
  • Серповидно-клеточная болезнь вызывается наличием хотя бы одного серповидного аллеля гена HBB, кодирующего бета-глобин, наряду с мутацией другого гена глобина. Если серповидная мутация бета-глобина гомозиготна (HbS/S), речь идет о самом тяжелом и самом распространенном подтипе серповидно-клеточной болезни — серповидно-клеточной анемии. Среди гетерозиготных подтипов: HbS/C (синтез гемоглобина С [HbC]), HbS/D (синтез гемоглобина D [HbD]), HbS/E (синтез гемоглобина E [HbE]), серповидно-клеточная бета-талассемия HbS/β0 и HbS/β+ — с мутацией β0 (полное отсутствие синтеза бета-глобина) и мутацией β+ (частичный синтез), серповидно-клеточная альфа-талассемия HbS/α и множество иных генетических вариантов.
  • Вазоокклюзивные кризы, как самое частое, весьма болезненное и даже жизнеугрожающее осложнение серповидно-клеточной болезни, проистекают из-за закупорки мелких кровеносных сосудов, усиления воспалительных процессов, изменений в ноцицепции. Кризы, манифестация которых случается непредсказуемо, приводят к ишемически-реперфузионному повреждению (вовлекающему взаимодействие с сосудистым эндотелием) и последствиям таких событий, как гемолиз, воспаление и коагуляция. Предотвращение кризов минимизирует или снимает риск повреждения тканей и органов, уменьшает вероятность смертельных исходов.

Подробности

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ