«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы всё делаем через мозг.®

«Коселуго»: первое лекарство против нейрофиброматоза

Селуметиниб мощно подавляет рост опухолей.

Главное

  • «Коселуго» (Koselugo, селуметиниб), предложенный «АстраЗенека» (AstraZeneca), — первый лекарственный препарат, предназначенный для терапии детей в возрасте от двух лет, страдающих нейрофиброматозом 1 типа. Заболевание пациентов должно быть симптоматическим и характеризоваться наличием неоперабельных плексиформных нейрофибром.
  • Нейрофиброматоз 1 типа — комплексное мультисистемное заболевание, вызванное мутантными вариантами гена NF1, кодирующего белок нейрофибромин. Патология проявляется множественными симптомами, включая мягкие опухоли на коже и под кожей (кожные нейрофибромы), пигментацию кожи (так называемые пятна café-au-lait), узелки Лиша (гамартомы радужной оболочки глаза). Нейрофиброматоз 1 типа является одним из самых распространенных (1 случай на 2,5–3 тыс. человек) аутосомно-доминантных генетических расстройств.
  • В 30–50% случаев развиваются плексиформные нейрофибромы, представляющие собой опухоли из оболочек нервов. Они могут приводить к обезображиванию, двигательным проблемам, болевому синдрому, затруднениям дыхания, нарушению зрения, дисфункции мочевого пузыря и кишечника. Плексиформные нейрофибромы, манифестирующие, как правило, в раннем детстве и с различной степенью тяжести, способны сократить продолжительность жизни вплоть до 15 лет.

«Коселуго» (Koselugo, селуметиниб).

Терапевтическая эффективность селуметиниба

Клинические исследования SPRINT (NCT01362803) фазы II (нерандомизированные, открытые, многоцентровые) привлекли пациентов (n=50) педиатрического возраста (медианных 10,2 года; 3,5–17,4) с нейрофиброматозом 1 типа (NF1) и неоперабельными плексиформными нейрофибромами (PN). Под неоперабельностью понималась невозможность полной резекции последних без риска ухудшения заболевания ввиду либо обрастания жизненно важных структур или непосредственной близости к ним, либо инвазивности PN, либо высокой васкуляризации PN. Заболевание участников должно было характеризоваться тяжелым течением, в том числе обезображиванием, двигательными нарушениями, болью, дисфункцией дыхательных путей, нарушением зрения, проблемами с мочевым пузырем и/или кишечником.

НЕ ПРОХОДИТЕ МИМО

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ GDPR