«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы всё делаем через мозг.

«Золгенсма»: лечение спинальной мышечной атрофии у детей от двух до пяти лет

…себя оправдало однократным интратекальным введением онасемногена абепарвовека.

«Авексис» (AveXis), принадлежащая «Новартис» (Novartis), сообщила об успешности генной терапии спинальной мышечной атрофии типа II у детей в возрасте от двух до пяти лет — при помощи препарата «Золгенсма» (Zolgensma, онасемноген абепарвовек).

В клинических исследованиях STRONG (NCT03381729) фазы I/II по прошествии 12 месяцев после однократного введения «Золгенсма» все участники продемонстрировали выход к первичной конечной точке эффективности лечения спинальной мышечной атрофии. Испытуемые отметились ростом балла по расширенной шкале оценки двигательной функции Хаммерсмита (HFMSE) на усредненных 6,0 пункта, что вдвое перешагнуло порог клинической значимости, установленный прибавкой этого балла минимум на 3,0 пункта.

Подобные изменения, сигнализирующие о сохранении моторных нейронов, управляющих основными мышечными группами, поражаемыми при спинальной мышечной атрофии типа II, свидетельствуют об улучшениях в отношении трех-шести двигательных навыков. Так, моторика пациентов улучшилась по части контроля над движениями туловища в процессе переворачивания со спины на бок и сидения, а также при переходе из лежачего состояния к сидячему. Укрепление силовых возможностей и консолидация критических двигательных функций отразились усовершенствованной маневренностью с интеграцией проксимальных и дистальных моторных навыков, что в конечном итоге позволило более эффективно пользоваться мелкой моторикой. Указанные улучшения наблюдались даже у тех больных, которые изначально были в очень слабом состоянии.

Для пущего понимания эффективности «Золгенсма»: если спинальную мышечную атрофию типа II оставлять без какого-либо лечения, со временем показатель HFMSE неминуемо ухудшается, больные никогда не могут самостоятельно ходить и зачастую прикованы к инвалидному креслу; свыше 30% пациентов умирают к 25-летнему возрасту.


С детальной информацией, касающейся как результатов, полученных в клинических испытаниях STRONG, так и особенностей генотерапевтического лечения спинальной мышечной атрофии при помощи «Золгенсма» в целом, можно ознакомиться в обширном и постоянно актуализируемом материале «Мосмедпрепаратов»«„Золгенсма“: генная терапия, которая вылечит спинальную мышечную атрофию. Все подробности».


Интратекальное введение подразумевает инъекцию лекарственного препарата в позвоночный канал или субарахноидальное пространство так, чтобы он достиг спинномозговой жидкости. В случае «Золгенсма» это оправданно при спинальной мышечной атрофии типа II или III, с которой сталкиваются, как правило, дети более старшего возраста, подростки и взрослые, поскольку основной мишенью генотерапии выступают моторные нейроны спинного мозга. Кроме того, становится возможным назначать препарат в пониженной дозе, избегая иммунной реакции на вирусный вектор.

ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ

Внутривенная инфузия «Золгенсма», осуществляемая при спинальной мышечной атрофии типа I, как самой тяжелой формы этого нейромышечного заболевания, предполагает системную доставку генотерапии к моторным нейронам в головном и спинном мозге и другим локациям. Как установлено, в младенческом возрасте критически необходима должная экспрессия белка SMN по всему организму, включая периферические ткани.

В октябре 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) поставило на частичную паузу клиническую программу, проверяющую интратекальное назначение «Золгенсма». Регулятор выказал обеспокоенность результатами доклинических исследований на животных: интратекальное введение онасемногена абепарвовека приводило к воспалению дорсальных корешковых ганглиев спинного мозга ввиду инфильтрации мононуклеарных клеток и иногда сопровождалось дегенерацией нейронных клеток или их потерей.

В ответ на это «Авексис» предоставила данные по безопасности «Золгенсма», свидетельствующие об отсутствии клинических случаев сенсорной нейропатии у 335 пациентов, до конца 2019 года получивших онасемноген абепарвовек внутривенно или интратекально. Во втором квартале текущего года FDA примет решение, возобновлять или нет клиническое тестирование интратекального применения «Золгенсма».

До начала 2021 года «Новартис» планирует подать заявку на расширение спектра показаний «Золгенсма».

«Золгенсма», одобренный FDA в мае 2019 года, разрешен для генной терапии спинальной мышечной атрофии с биаллельной мутацией гена выживаемости моторных нейронов 1 (SMN1) у детей в возрасте младше двух лет. Препарат подходит как симптоматическим пациентам, так и предсимптоматическим, выявляемым генетическим тестированием. Генотерапевтическое лекарственное средство разработано «Авексис», которую «Новартис» купила за 8,7 млрд долларов. Стоимость «Золгенсма», который вводится внутривенно однократно, составляет 2,125 млн долларов. Впрочем, можно поучаствовать в лотерее с бесплатной раздачей «Золгенсма» пациентам из тех стран, где он официально еще не одобрен.

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ