«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Человечность — наше мировоззрение.

Alnylam оправдает надежды на РНК-интерференционную терапию

К 2020 году на рынке появится множество инновационных препаратов, работающих напрямую с генами.

РНК-интерференция — процесс подавления экспрессии гена на стадии транскрипции, трансляции, деаденилирования или деградации матричной РНК при помощи малых молекул РНК.

В конце сентября «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) лишилась почти полумиллиарда долларов рыночной стоимости после сообщения о прекращении разработки экспериментальной РНК-интерференционной (RNAi) терапии дефицита альфа-1-антитрипсина (A1AT) — редкого заболевания, приводящего к нарушению функций легких и печени и в настоящее время не располагающего эффективным лечением. Остановка исследований препарата-кандидата ALN-AAT, изучаемого совместно с «Санофи» (Sanofi), определена результатами фазы I/II, зафиксировавшими скоротечный и высокий рост печеночных ферментов у трех пациентов.

Чуть позже, в начале октября, «Алнайлам» потеряла 40% курса акций в связи со сворачиванием испытаний RNAi-кандидата ревусиран (revusiran) против транстиретинового амилоидоза (ATTR) с кардиомиопатией, или семейной амилоидной кардиомиопатии (FAC), после множественных смертельных исходов. Впрочем, ревусиран продолжит тестироваться среди пациентов, страдающих транстиретиновым амилоидозом с полинейропатией, или семейной амилоидной полинейропатией (FAP).

«Алнайлам» надежды не теряет, и сейчас заявила о желании к концу года подать заявку на регистрацию другого препарата-кандидата — патисиран (patisiran), нацеленного также на транстиретиновый амилоидоз. Молекула соперничает с экспериментальным IONIS-TTR авторства «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), который аналогично находится в фазе III.

Более того, «Алнайлам» вынашивает грандиозные планы на ALN-TTRsc02, который можно будет вводить лишь один раз в три месяца, тогда как все прочие разрабатываемые медикаменты требуют еженедельных инъекций.

Опять же продолжаются исследования инклисирана (inclisiran), разрабатываемого совместно с «Зе Медисинс компани» (The Medicines Company) для снижения уровня холестерина. Этот ингибитор пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9) отличается от уже одобренных «Пралуэнт» (Praluent, алирокумаб) и «Репата» (Repatha, эволокумаб). Он блокирует синтез PCSK9 путем модификации генов, а не связывает ее для препятствования взаимодействию с рецепторами липопротеинов низкой плотности. Это приводит к продлению эффекта.

Кроме того, на конвейере находятся гивосиран (givosiran) для лечения порфирии и  фитусиран (fitusiran) против гемофилии.

В общем и целом «Алнайлам» чувствует себя уверенно: к 2020 году на рынке будет циркулировать множество ее препаратов.

«Алнайлам» располагает фирменной RNAi-технологией, когда молекула малой интерферирующей РНК (siRNA) соединяется с лигандом асиалогликопротеинового рецептора из аминосахара N-ацетилгалактозамина (GalNAc), рождая в итоге биоконъюгат, обладающий свойствами упрощенной доставки, высокой эффективности и пролонгированного воздействия.

GalNAc-siRNA

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ