«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Alnylam оправдает надежды на РНК-интерференционную терапию

К 2020 году на рынке появится множество инновационных препаратов, работающих напрямую с генами.

РНК-интерференция — процесс подавления экспрессии гена на стадии транскрипции, трансляции, деаденилирования или деградации матричной РНК при помощи малых молекул РНК.

В конце сентября «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) лишилась почти полумиллиарда долларов рыночной стоимости после сообщения о прекращении разработки экспериментальной РНК-интерференционной (RNAi) терапии дефицита альфа-1-антитрипсина (A1AT) — редкого заболевания, приводящего к нарушению функций легких и печени и в настоящее время не располагающего эффективным лечением. Остановка исследований препарата-кандидата ALN-AAT, изучаемого совместно с «Санофи» (Sanofi), определена результатами фазы I/II, зафиксировавшими скоротечный и высокий рост печеночных ферментов у трех пациентов.

Чуть позже, в начале октября, «Алнайлам» потеряла 40% курса акций в связи со сворачиванием испытаний RNAi-кандидата ревусиран (revusiran) против транстиретинового амилоидоза (ATTR) с кардиомиопатией, или семейной амилоидной кардиомиопатии (FAC), после множественных смертельных исходов. Впрочем, ревусиран продолжит тестироваться среди пациентов, страдающих транстиретиновым амилоидозом с полинейропатией, или семейной амилоидной полинейропатией (FAP).

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ